«ثلاسيميا-Thalassemia»:

هو اضطراب دم وراثي يقلل من إنتاج الهيموغلوبين، وهو بروتين يحتوي على الحديد في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى الخلايا في جميع أنحاء الجسم.
في الأشخاص الذين يعانون من ثلاسيميا بيتا، تؤدي المستويات المنخفضة من الهيموغلوبين إلى نقص الأكسجين في العديد من أجزاء الجسم وفقر الدم، مما قد يؤدي إلى شحوب الجلد ووهن وإرهاق ومضاعفات أكثر خطورة، كما أنهم معرضون لخطر متزايد للإصابة بجلطات دموية غير طبيعية.

تعتمد أنواع مرض الثلاسيميا على التالي: الجزء المصاب من الهيموجلوبين (ألفا أو بيتا).

غالبًا ما يتكون العلاج الداعم للأشخاص نقل خلايا الدم الحمراء بطريقة متكررة مدى الحياة، بالإضافة لعلاج النسبة الزائدة من الحديد بسبب عمليات نقل الدم.

للمرة الأولى FDA توافق على دواء لعلاج مرض الثلاسيميا:

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على «ريبلوزيل-Reblozyl» لعلاج فقر الدم -نقص خلايا الدم الحمراء- في المرضى البالغين الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا والذين يحتاجون إلى عمليات نقل كريات الدم الحمراء بصورة منتظمة.

ريتشارد بازدور، مدير مكتب أمراض الأورام في مركز إدارة الأغذية والأدوية (FDA)، يقول:

“عندما يتلقى المرضى عمليات نقل دم متعددة، يكون هناك خطر زيادة نسبة الحديد في الجسم، والذي يمكن أن يؤثر على العديد من الأعضاء، يساعد العلاج الذي تمت الموافقة عليه في تقليل عدد عمليات نقل الدم، كما أن هذه الموافقة هي مثال على تقدمنا ​​المستمر في الأمراض النادرة وتوفير أدوية جديدة مهمة للمرضى في وقت مبكر”.

استندت موافقة Reblozyl على نتائج تجربة سريرية شملت 336 مريضاً مصابين بالثلاسيمية بيتا، تناول 224 منهم الدواء الجديد، فيما حصل 112 الباقون على دواء وهمي.
حقق واحد وعشرون بالمائة من المرضى الذين تلقوا الريبلوزيل انخفاضًا بنسبة 33 ٪ على الأقل في عمليات نقل الدم مقارنةً بنسبة 4.5 ٪ من المرضى الذين تلقوا علاجًا وهميًا، أي أن المريض يحتاج إلى عمليات نقل أقل خلال 12 أسبوعًا متتاليًا أثناء تناول العلاج الجديد.

تمثلت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للعقار في الصداع، وألم العظام، وآلام المفاصل، والتعب، والسعال، وآلام في البطن، والإسهال، والدوار، قد يعاني المرضى من ارتفاع ضغط الدم لذلك يُنصح اختصاصيو الرعاية الصحية بمراقبة ضغط دم المريض أثناء العلاج والبدء في علاج مضاد لارتفاع ضغط الدم إذا لزم الأمر.
تنصح (FDA) أخصائيي الرعاية الصحية بإخبار الإناث في سن الإنجاب استخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء تناول العلاج، كما يمنع استخدامه للنساء الحوامل أو المرضعات لأنه قد يتسبب في ضرر للجنين أو المولود الجديد.

المصدر: FDA