«فقر الدم المنجلي-Sickle cell disorder»:

هو مجموعة من الاضطرابات التي تصيب «الهيموغلوبين-Hemoglobin»؛ الذي ينقل الأكسجين إلى الخلايا في جميع أنحاء الجسم، الأشخاص الذين يعانون من هذا الاضطراب لديهم جزيئات الهيموغلوبين غير النمطية تسمى الهيموغلوبين S، والتي يمكن أن تشوه خلايا الدم الحمراء إلى شكل منجل أو هلال، اليوم ومن خلال هذا المقال سنعرف الإجابة على السؤال التالي، هل تمكن العلماء أخيرًا من إيجاد علاج لفقر الدم المنجلي؟! ولكن قبل أن ندخل في صلب الموضوع سنتعرف على علامات وأعراض SCD؛ والتي عادة ما تبدأ في مرحلة الطفولة المبكرة، حيث السمات المميزة لهذا الاضطراب الالتهابات المتكررة، ونوبات الألم الدورية، ومن أهمها فقر الدم؛ عندما تنفجر خلايا الدم الحمراء، فإنها تنهار قبل الأوان، مما قد يؤدي إلى فقر الدم؛ والذي يمكن يمكن أن يسبب ضيق في التنفس، والتعب، وتأخر النمو عند الأطفال، أيضًا قد يتسبب الانهيار السريع لخلايا الدم الحمراء في اصفرار العينين والجلد، وهي علامات تدل على اليرقان، ويمكن أن تحدث نوبات مؤلمة عندما تتعثر خلايا الدم الحمراء المنجلية؛ والتي تكون صلبة وغير مرنة، في الأوعية الدموية الصغيرة، إضافةً لعدم إمكانية وصول الدم الغني بالأكسجين للأنسجة والأعضاء مما يؤدي إلى تلف الأعضاء، وخاصة في الرئتين والكلى والطحال والدماغ.

تختلف شدة هذه الأعراض من شخص لآخر، بعض الناس لديهم أعراض خفيفة، في حين أن البعض الآخر في كثير من الأحيان يلزم المستشفى لعلاج مضاعفات أكثر خطورة.

وجب التنويه بأنه هناك مضاعفات خطيرة بشكل خاص لمرضى SCD، مثل ارتفاع ضغط الدم في الأوعية الدموية التي تغذي الرئتين «ارتفاع ضغط الدم الرئوي-Pulmonary Hypertension»؛ حيث يحدث في حوالي ثلث البالغين المصابين بمرض المنجلية ويمكن أن يؤدي إلى فشل القلب.

ماذا بشأن العقار الذي تمت الموافقة عليه من قبل FDA ؟

“بعد عقود من الانتظار، أصبح لدينا الآن خيار علاج يمكن أن يغير مسار هذا المرض”.

هذا ما صرحت به جمعية أمراض الخلايا المنجلية الأمريكية.

منذ فترة وجيزة منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة عاجلة على عقار «Oxbryta» المادة الفعالة فيه «voxelotor» لعلاج SCD في البالغين والمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكبر.

“هذه الموافقة تعطي أملًا إضافيًا لمائة ألف شخص في الولايات المتحدة، وأكثر من 20 مليون شخص على مستوى العالم، والذين يعانون من اضطراب الدم المنهك”

هذا ما قاله القائم بأعمال مفوض إدارة الأغذية والعقاقير بريت جوير، أضاف أيضًا:

“لقد جلبت لنا استثماراتنا العلمية العديد من الأدوات المتاحة في المعركة ضد SCD، والتي تمثل تحديات يومية لأولئك الذين يعيشون معها، هذه الأدوية المعتمدة حديثًا لديها القدرة على التأثير الفوري للأشخاص الذين يعانون من هذا المرض”.

هل النتائج التي توصل إليها العلماء من خلال الدراسات تعطي أملًا جديدًا لهؤلاء المرضى؟

استندت موافقة FDA إلى نتائج تجربة سريرية شملت 274 مريضًا يعانون منSCD، عدد من المرضى تناولوا العقار الجديد وآخرون تناولوا دواء وهمي، أظهرت النتائج التي نشرت في مجلة نيوإنجلند الطبية، أن أوكسبريتا رفعت مستويات الهيموغلوبين في 51٪ من 90 مريضًا عولجوا بأوكسبريتا بمعدل 1500 ملغ يوميًا – جرعته المعتمدة الآن – مقارنة مع 6.5٪ من أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي، على وجه التحديد، ارتفعت مستويات الهيموغلوبين على مدار 24 أسبوعًا إلى 9.8 جرام / ديسيلتر في المرضى الذين تناولوا أوكسبريتا بتلك الجرعة العالية، و 8.9 غرام / ديسيلتر في 92 مريضًا عولجوا بجرعة دراسة يومية قدرها 900 ملغ، عند استخدام جرعة عالية، خفض استخدام أوكسبريتا أيضًا مستويات اثنين من المؤشرات الحيوية المؤكدة لتلف خلايا الدم الحمراء: «الخلايا الشبكية-Reticulocyte cells»(بنسبة 19.9 ٪) و«البيليروبين-Pheophytin» (بنسبة 29.1 ٪).

ما هي أهم الآثار الجانبية التي عانى منها بعض المرضى؟!

الآثار الشائعة للمرضى الذين تناولوا العقار الجديد كانت: الصداع والإسهال وآلام البطن والغثيان والتعب والطفح الجلدي والحمى.

أخيرًا:

يرى العلماء بأنهم لا يزالون ملتزمين برفع صورة هذا المرض كأولوية للصحة العامة والموافقة على علاجات جديدة، جنبا إلى جنب مع تحسين التعليم، وتمكين المريض، وتحسين أنظمة تقديم الرعاية الصحية.

المصدر: FDA

mayoclinic